比较O'Brien-Fleming法、Pocock法与指数族损耗函数法的成组序贯设计效果

本文《成组序贯方法的模拟比较研究》由刘伟杰和谭旭辉两位作者共同完成，发表在中国科技论文在线上。他们针对临床试验中的成组序贯设计方法进行了深入探讨，重点关注了O'Brien & Fleming (OBF) 法、Pocock 法以及指数族损耗函数法的优劣比较。研究的目的在于评估这些方法在控制I类错误（即假阳性风险）和提高检验功效（Power，即检测到真实效应的概率）方面的性能。 文章采用两样本均数比较的统计优效性检验为分析框架，在不同设计的样本量下，对关键指标如I类错误率、检验功效、平均样本量、平均阶段数以及早期拒绝率进行了详细计算。结果显示，在大样本情况下，三种方法都能有效地控制I类错误在0.05左右，同时保持功效在约0.9，表明它们在常规试验中具有良好的稳健性。然而，Pocock 法与ρ=1的损耗函数法在早期拒绝率上较为接近，而OBF 法则与ρ=3的损耗函数法有更好的匹配。 当样本量较小时，损耗函数法表现出优势，它能更好地维持I类错误和功效在理想水平，即0.05和0.9。在设计阶段数较少（如5、4和3）时，ρ=1的损耗函数法显示出更高的早期拒绝率，相比之下，ρ=3的损耗函数法更有利于防止过早达到最大信息量而导致试验提前终止。 结论指出，在大样本实验中，Pocock 法和ρ=1的损耗函数法具有相似的表现，而OBF 法与ρ=3的损耗函数法在控制早期阶段的决策方面更为适宜。而在小样本场景下，损耗函数法的优势更加明显，特别是在期中分析中，它能够提供更稳定的决策支持，避免因信息过剩导致的非正常试验结束。 关键词：成组序贯设计、损耗函数法、信息量是本文的核心关注点，反映出研究者对在实际临床试验设计中选择合适的成组序贯方法的实用性和理论价值的深入理解。这篇首发论文为临床试验设计者提供了宝贵的参考依据，对于优化研究设计、提高研究效率具有重要意义。