离散时间生存研究：交叉与平行设计的效率对比

"离散时间生存结果研究中受试者内部和受试者之间设计的比较" 这篇由Maryam Safarkhani和Mirjam Moerbeek发表在《开放统计学杂志》(Open Journal of Statistics)上的文章探讨了在研究离散时间生存结局时，受试者内部设计（交叉设计）和受试者之间设计（如平行组设计）的效率差异。离散时间生存分析是一种处理生存数据的方法，当事件发生时间只能在特定的、离散的时间间隔内被观察到时，这种方法特别有用。 交叉设计在比较非治愈性治疗效果方面具有显著优势。然而，文章指出，对于具有相同序列大小的实验，如果时间段较少，平行组设计可能表现出更高的效率。这是因为平行组设计通常能更快地积累事件，从而更快地提供统计上的确定性。但随着研究时间的延长，交叉设计和Balaam的设计开始展现其优势。这两种设计的效率提升程度依赖于基线风险函数（即未接受治疗时的事件发生率）和效应大小。 Balaam的设计是一种特殊的交叉设计，它允许在研究过程中改变处理分配，从而可能提高效率。文章还考虑了成本效益分析，因为在评估不同设计时，不仅要看它们的统计效率，还要考虑实施成本。例如，如果基线治疗成本较高，且研究持续时间足够长，那么交叉设计或Balaam的设计可能会因为减少了对基线治疗的需求而变得更为经济高效。 在进行设计选择时，研究人员应综合考虑统计效率、研究时间、预期的事件发生率以及每种设计相关的成本。这包括受试者的招募、随访、治疗应用以及可能的副作用处理等费用。通过这种方式，可以确定最优化研究资源和预算的设计方案。 该研究提供了关于如何在离散时间生存结局研究中选择合适设计的重要见解，强调了不仅要考虑统计效率，还要综合评估长期成本和效果。这为设计临床试验和其他相关研究提供了有价值的指导，帮助研究人员做出更加明智的决策。