人工智能驱动药物发现：精准医疗的未来

本教程《人工智能在药物发现中的应用》由GenomicMedicineInstitute于2021年2月3日在AAAI'21会议上发布，重点关注了人工智能技术在药物开发过程中的关键作用。作者包括 Jian Tang、PhD（来自Mila-Québec AI Institute）、Fei Wang、PhD（来自Weill Cornell Medicine）和Feixiong Cheng、PhD（来自Cleveland Clinic），他们的研究涵盖了药物发现的传统挑战到精准医学时代的转型。 传统药物发现过程面临着诸多挑战，包括但不限于高失败率（Harrison et al., Nat Rev Drug Discovery, 2020）。过去的药物研发主要基于症状识别（symptom-based）、人群平均反应（average responders）和经验主义（intuition-driven）。然而，随着科技的进步，特别是人工智能的介入，药物发现进入了新的阶段，转向了基于患者特异性（personalized medicine）的方法。 精准医学（precision medicine）的成功率显著提高，如Chenget al., Pharmacological Reviews (2019)所述，通过个体化治疗策略，部分疾病药物的成功率达到了5.1%到25.9%。这一转变强调了每个患者的药物选择、剂量和治疗方案的重要性，符合“Right Drug, Right Dose, Right Person”的理念（Nature, 2015, 527: S108）。 传统的一对多临床试验（one-person trials）模式正在被取代，取而代之的是针对单个患者响应的个性化临床试验，这是实现个性化医学的关键（Nature, 2015, 520: 609）。在这个新范式下，药物发现不仅仅是基于数据（data-driven actions），更侧重于根据个体基因组、生物标志物以及生活方式等多维度信息，找出“exceptional responders”，即那些对特定疗法有超常反应的患者。 因此，人工智能在药物发现中的应用不仅提高了预测药物效果的准确性，还推动了临床试验设计的创新，旨在发掘并满足每个患者的独特需求。随着技术的发展，未来可能会看到更高的成功率和更为精准的药物匹配，进一步加速医药领域的发展。