ACVR1-Fc融合蛋白抑制FOP模型中BMP信号与软骨骨化

ACVR1-Fc抑制作用在FOP模型中的研究 本文由中国科技论文在线发表，作者张克勤、庞静等人探讨了ACVR1-Fc在纤维性骨发育不良症（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP）的实验模型中对BMP信号通路及其软骨-骨分化过程的影响。FOP是一种罕见的遗传疾病，其特征为异位性软骨形成并最终导致骨化，目前缺乏有效的治疗方法。该病与激活的BMP-Smad1/5/8信号传导途径密切相关，特别是与ACVR1基因中的一种突变（c.617G>A，导致R206H）有关，ACVR1是一种骨形态发生蛋白（BMP）受体类型I。 研究人员开发了一种重组的ACVR1-Fc融合蛋白，该蛋白结合了人类野生型ACVR1的胞外区和Fc段。通过这种融合蛋白，他们旨在探究ACVR1-Fc如何在体外模型中发挥作用，可能的机制是通过阻断异常激活的BMP信号，从而抑制过度的软骨-骨分化，进而减缓FOP的发展。这项研究的资助来自中国自然科学基金（No:81670805），由张克勤教授领导，其专业领域包括内分泌代谢，邮箱地址为13621798084@126.com。 研究的创新之处在于将ACVR1的生物学特性与抗体工程技术相结合，这可能为FOP的治疗策略提供新的思路。通过抑制ACVR1-Fc，可能有助于阻止BMP信号异常传导，减轻疾病的临床症状，并为FOP患者带来潜在的治疗选择。然而，进一步的实验验证和临床转化研究必不可少，以确认这种疗法的安全性和有效性。这一研究对于理解FOP的发病机制以及开发针对性的治疗方案具有重要意义。