ICH E9 R1：估计目标与敏感性分析实战指南

"ICH E9 R1估计目标及敏感性分析蓝皮书" 这份蓝皮书主要探讨了国际协调会议（ICH）E9 R1指南中关于估计目标（Estimand）及其敏感性分析的重要概念，旨在促进临床试验设计与分析的标准化。ICH E9 R1是针对生物统计学在临床试验中应用的最新指南，特别是对于处理试验期间可能出现的各种复杂情况，如患者脱落、治疗偏离等提供了更清晰的指导。 **第一章 ICH E9 R1简介及蓝皮书背景** 1.1 引言 这部分介绍了ICH E9 R1的发布背景和目的，强调了在临床试验中明确估计目标的重要性，以及这一指南如何更新和扩展了原有的ICH E9指南。 1.2 估计目标 - 基于估计目标的结构化框架：这部分详述了如何构建一个结构化的估计目标框架，以便更好地理解并表达试验的主要科学问题。 - 估计目标的五大属性：这些属性可能包括因果关系、时间依赖性、协变量的影响、患者群体的定义以及伴随事件的处理。 - 伴发事件及处理策略：讨论了如何在分析中考虑伴发事件，如合并症、撤药、交叉治疗等，并提出了相应的处理策略。 1.3 主估计方法、敏感性分析以及补充分析 这部分解释了如何选择主要的估计方法，以及何时和如何进行敏感性分析以评估结果的稳健性。 1.4 估计目标及结构化框架在沟通中的作用 强调了估计目标的清晰表述对于研究者、监管机构和公众之间的有效沟通至关重要。 **第二章 估计目标框架在方案中的呈现** 2.1 引言 这部分阐述了在临床试验方案中如何详细地表述估计目标，确保所有相关人员对研究目标有共同的理解。 2.2 估计目标内容呈现 详细介绍了如何在试验方案中具体描述估计目标的各个组成部分，以保证透明度和可操作性。 2.3 伴发事件 讨论了伴发事件如何影响估计目标，并给出了在方案中处理这些事件的建议。 2.4 估计目标的分析在统计考量章节的呈现 说明了在统计分析计划中如何体现估计目标，以支持数据分析的正确实施。 **第三章 案例** 通过实际案例，如淋巴瘤CAR-T疗法研究和哮喘治疗的多臂试验，展示了估计目标框架的应用和重要性，以及如何在具体研究中处理各种复杂情况。 蓝皮书的作者和审阅专家来自多个知名制药企业和学术机构，确保了内容的专业性和权威性。书中的案例研究和深入讨论为临床试验设计者提供了宝贵的实践经验，有助于提升试验的科学性和合规性。