成人用药数据外推儿科的最新技术原则解读

《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》是一份由药品审评中心在2022年3月8日发布的文件，旨在解决将成人用药数据外推至儿科人群时面临的一系列挑战。这份技术指导原则的起草背景主要源于伦理考量，以及在儿科临床试验中遇到的困难，包括安慰剂问题、疗效评估的特殊需求、以及生长发育差异带来的复杂性。这些困难使得大规模确证性临床试验在儿科人群中难以进行，从而强调了利用现有数据和减少新试验的重要性。 核心思想在于，通过减少不必要的儿科临床试验，以最小化对儿童的潜在伤害，同时最大化已有的成人数据价值。数据外推的意义在于，它能够帮助填补儿科用药信息的空白，使临床决策更加科学，确保患儿用药的安全性和有效性。文件内容分为六个部分，涵盖了指导原则的概述、数据外推的概念、流程、建模模拟方法、以及根据不同数据情况的基本原则和要求。 具体流程包括建立外推假设、设计外推计划、实施外推分析，并强调了如何通过模型模拟来减低不确定性及风险。在原则和要求部分，指南区分了三种情况：一是既有中国成人数据加上国外获批的儿科适应症；二是只有中国成人数据；三是仅依赖国内数据但需考虑国际参照。这份技术指导原则为如何在外推成人数据到儿科人群时做出科学、合理的决策提供了系统化的指导，对于保障儿童用药安全和提高医疗实践效率具有重要意义。