临床试验：生命科学中的统计实践与历史发展

统计在生命科学中的实践与认识(Ⅵ)深入探讨了临床试验在生命科学领域的重要性和应用。该篇文章由汤旦林、李晓强和武俊青共同撰写，发表于《数理统计与管理》1997年第16卷第6期，重点关注的是随机临床试验的设计、实施及其遇到的问题。 文章首先回顾了临床试验的发展历程，强调自18世纪以来，特别是20世纪50年代以来，临床试验在设计方法、伦理考量以及数据分析方面取得了显著进步。然而，随机对照试验尽管存在无法完全随机化、伦理争议以及结论可能缺乏实际临床价值等问题，但因其减少偏见、提高研究效力的特点，依然被视为评价临床疗效的标准方法。 临床试验被划分为治疗试验和预防试验两大类，治疗试验通常分为四个阶段，而预防试验则有五个阶段，每个阶段都有其特定目标，如毒性评估、剂量选择、长期安全性验证等。文章特别聚焦在临床治疗试验的第三期，这一阶段通常采用有对照的随机化前瞻性设计，目的是在控制条件下评估药物或治疗方法的效果。 早期的临床试验与现代方法有着显著区别，如18世纪Lind的坏血病试验，虽然采用了一些初步的对照设计，但与现代的严谨性和标准化仍有很大差距。近半个世纪以来，临床试验的设计得到了统计学、决策理论和计算机技术的支持，这些进步使得试验更加科学、精确和系统。 文章的前言部分还提到了临床试验面临的挑战，包括难以实现完全随机化、伦理道德的权衡以及研究结果的解释问题。尽管如此，临床试验作为科学研究的重要手段，其在生命科学领域的贡献不可忽视，它持续推动着新药研发、疾病预防和治疗策略的改进。 这篇论文旨在提供一个全面的视角来理解临床试验在生命科学实践中的作用，强调了统计方法在其中的关键地位，并探讨了如何在面对各种挑战时优化试验设计和提高试验质量。通过阅读这篇文章，读者可以深入了解临床试验的演变过程及其在当前生命科学研究中的核心地位。