比较随机缩减法在成组序贯设计中的功效与先验分布影响

本研究论文探讨了"随机缩减法在成组序贯设计中的应用研究"，由刘伟杰和谭旭辉两位作者共同完成，他们分别来自南方医科大学公共卫生学院生物统计系。论文的目的是对比分析随机缩减法（Stochastic Curtailment Procedure, SCP）中的两种关键评估指标：条件功效（Conditional Power, CP）和不同先验分布下的预测功效（Predictive Power, PP）。研究采用两样本均数比较的统计优效性检验，并基于拒绝型O'Brien & Fleming (OBF) 成组序贯设计框架进行。 论文首先介绍了研究背景，指出随机缩减法在临床试验设计中的潜在优势，特别是在控制早期阶段的Ⅰ类错误（即避免假阴性错误）方面。研究通过设定不同的SCP拒绝阈值γ（如0.80、0.85和0.90），在每个期中分析阶段分别计算CP和不同先验（如无信息先验和enthusiastic先验）下的PP。结果显示，随着γ值的提高，CP和不同先验下的PP的Ⅰ类错误会显著增加，而无信息先验的PP在γ=0.80时能够保持稳定的Ⅰ类错误水平。 在特定条件下，如五阶段OBF设计下，功效设定为90%，当SCP终止阈值为0.80时，CP、无信息先验PP和enthusiastic先验PP的功效分别为87.6%、84%和86.5%。这表明，在期中分析频繁的情况下，无信息先验PP在控制Ⅰ类错误方面表现优于CP。 文章的结论指出，随机缩减法对于临床试验的有效性监测具有重要意义，特别是在阳性研究中，它能够显著降低成组序贯试验所需的期望样本量和阶段数。然而，随着SCP终止阈值的提高和期中分析次数的减少，CP和不同先验PP的功效会有所下降，但可以有效抑制Ⅰ类错误的膨胀。因此，选择适当的SCP参数对于优化临床试验设计和提高研究效率至关重要。 关键词包括：成组序贯设计、随机缩减法、贝叶斯统计、先验分布，这些关键词突出了研究的核心内容和统计学方法的应用。这篇论文提供了对随机缩减法在复杂设计中实际应用的重要见解，对于研究者和临床试验设计者来说是一份有价值的参考资料。