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《中华人民共和国电信与信息服务业务经营许可证》编号:2020年第2号第1期第100346号在不依从的背景下估计互联网干预的因果效应Hugo Hesser瑞典厄勒布鲁大学法律、心理学和社会工作学院,健康和医学心理学中心A R T I C L EI N F O保留字:编译器平均因果效应心理治疗随机试验混合建模依从性结构方程模型A B S T R A C T在随机试验中,很大一部分接受基于互联网的心理治疗的参与者没有坚持,因此可能不会接受治疗。尽管有合理的统计方法在这种情况下进行因果推断,研究人员往往依赖于分析策略,要么完全忽略遵守或未能提供因果被估量。本文的目的是提供一个温和的非技术性介绍编译器平均因果效应(CACE)分析,其中,在明确的假设, 可以提供一个因果关系估计的效果治疗的一个子样本的顺从者。本文首先简要回顾了因果推理的潜在结果模型。在澄清了潜在变量框架中CACE的假设和模型说明后,使用先前发表的基于互联网的肠易激综合征心理治疗试验的数据来证明CACE分析。几个模型的扩展,然后简要回顾。本文就如何在不依从的情况下分析互联网干预的随机试验提供了实用的建议。有人认为,CACE分析,只要它被认为是适当的,应进行作为一个补充标准的意向治疗分析和基于互联网的治疗的格式是特别适合这样的分析方法。1. 介绍随机实验通常是评估特定干预措施有效性的首选方法。在过去的几十年里,已经进行了大量的随机对照试验来评估通过互联网提供的用于各种健康问题的心理治疗(Andersson等人,2014,2019; Andrews等人,2010年)。干预交付的形式已被证明是最有用的,在有效性和可接受性方面总体上取得了令人鼓舞的结果(参见综述,Andersson,2016)。然而,有些参与者由于这样或那样的原因,没有坚持他们在互联网干预中被鼓励接受的治疗,因此可能没有接受治疗。不依从性是在互联网干预领域中已经反复解决的问题(例如,Christensen等人,2009; Donkin 等 人 ,2011; Eysenbach , 2005; Kelders 等 人 ,2012;Ryan等人,2018年)。例如,个体可能在暴露于核心治疗组分之前退出试验。在这种情况下,当个体从未暴露于治疗时,可以说什么治疗效果?如果他或她真的接受了治疗,个人可能对治疗有反应,但我们根本不知道这方面的结果反事实的情节不坚持治疗的个体可能在关键特征上与实际接受治疗的个体不同,这使得当一些参与者不接受治疗时,估计治疗的总体效果成为一个挑战。因此,在随机实验中,不依从治疗对因果关系的有效性构成了威胁。在治疗试验中,依从性可以指多个方面。依从性可能与总体术语治疗实施有关,这一概念反过来又与治疗是否按预期递送、参与者是否接受治疗以及参与者是否实际上做了他或她在治疗中预期要做的事情等方面有关(Shadish et al.,2002年)。这些方面往往在不同的定义中融合在一起。这对于已经提出了多个依从性定义的互联网干预也是如此(Kelders等人,2012; Ryan等人,2018年)。重要的是,依从性不应与 缺 失 数 据 混 淆 , 尽 管 它 们 通 常 是 临 床 试 验 中 的 相 关 问 题(Christensenet al., 2009; Eysenbach,2005; Jo等人, 2010年)。坚持瑞典厄勒布鲁大学法律、心理学和社会工作学院,SE-701 82厄勒布鲁。电子邮件地址:hugo. oru.se。https://doi.org/10.1016/j.invent.2020.100346接收日期:2020年4月12日;接收日期:2020年7月2日;接受日期:2020年2020年8月29日的一份声明2214-7829/©2020TheAuthor(s).由ElsevierB.V. 这是一个不受约束的CC,并遵循CCBY逻辑(http://creaitivecommmons.com)。或g/licenses/BY/4。0/)。可在ScienceDirect上获得目录列表互联网干预杂志首页:www.elsevier.com/locate/inventH. 赫德明《中华人民共和国电信与信息服务业务经营许2接受预期的治疗,无论结局测量是否完成。换句话说,为了在互联网干预中被识别为坚持者(或编辑者),一个人应该已经接触到治疗的核心组成部分或内容,例如通过阅读某些基于文本的材料或与某些网络组件进行交互,从研究人员的角度来看,这些组件被认为是干预所必需的。这 一 定 义 与 其 他 定 义 类 似 ( 例 如 , Christensen 等 人 , 2009;Eysenbach,2005)已经概念化了互联网干预的依从性。在互联网干预中,不依从率可能很高(Christensen等人, 2009;Waller和Gilbody,2009),但根据治疗师接触、干预形式、不依从类型 等 , 研 究 中 的 比 率 也 有 很 大 差 异 ( Kelders 等 人 , 2012;vanBallegoijen等人,2014年)。尽管迄今为止可用的证据并不表明基于互联网的心理治疗和面对面治疗之间的依从率存在很大差异(vanBallegoijen等人,2014年),由于很少直接比较,目前尚不清楚格式是否影响依从性。然而,至少在某种程度上,几乎所有评估心理治疗的临床试验,无论采用何种形式,都存在不依从性。尽管遵守这些措施(例如,已完成模块的数量)与基于互联网的心理治疗后的结果反复相关(Donkin et al., 2011年),我们仍然对如何在互联网干预中可靠地提高依从率知之甚少(Christensen等人,2009年)。因此,不依从性是互联网干预试验分析中的一个常见挑战尽管先前已经进行了几次尝试来鼓励使用适当的统计方法来处理互联网干预中的缺失数据(例如,Christensen等人,2009; Hesser,2015),很少有人提到如何正确分析子样本不接受或不接受互联网干预治疗的临床试验。这是令人惊讶的,因为缺失数据和不依从性代表了两个常见问题,这两个问题都需要在随机实验中得到适当的解决,以便从相关结论进入因果推理领域(Sagarin等人, 2014; Shadish等人, 2002年)。意向治疗(ITT)分析是分析随机试验数据的标准方法(Hollis和Campbell,1999)。ITT分析基于所有随机化个体,无论个体依从或坚持治疗的程度如何。应用研究人员中一个鲜为人知的事实是,ITT分析假设所有人都坚持接受他们所提供的治疗,以便提供治疗因果效应的估计(Imbens和Rubin,2015;Little和Yau,1998)。在不依从性试验中,ITT分析最多提供分配的平均无偏效应(Imbens and Rubin,2015;Little and Yau,1998)。这样的估计可能对政策决定感兴趣(Shadish等人,2002年),但它也可能歪曲治疗本身的效果。因此,在存在不依从性的情况下,临床试验中的一个重要研究问题是治疗对实际接受治疗的个体有什么影响(Imbens和Rubin,2015; Jo等人, 2010;Little和Yau,1998; Sagarin等人,2014年)。ITT分析提供了没有这样的信息,如果坚持是不完美的,随后可能误导进一步的研究工作。此外,如果不依从与缺失数据一起发生,则从ITT分析获得的估计值也可能存在偏倚(Frangakis和Rubin,1999; Jo等人, 2010年)。依从性的挑战在于,变量是在分配后测量的,因此,如果不适当地纳入分析,可能会危及条件的公平比较(Imbens和Rubin,2015; Jo和Muthén,2001; Sagarin等人,2014年)。在临床试验中处理不依从性的常用低于标准的方法忽略了这样一个事实,即依从性是一个分配后变量,基本上打破了随机化。例如,治疗后(将非粘附者重新分配给对照组)和符合方案(将非粘附者从对照组中移除)分析)是两种广泛使用的方法。这两种方法通过合并治疗组和对照组中(潜在)依从者和非依从者组进行比较,使比较不公平(Jo,2002a;Jo和Muthén,2001),并且通常不提供因果关系估计(Imbens和Rubin,2015)。换句话说,这些比较是有问题的,因为(测量的和未测量的)变量在条件之间不再平衡,导致具有潜在不同特征的组的结果被比较。通过简单地调节例如完成的模块的数量,作为治疗剂量的近似值,将以类似的方式产生有偏估计(参见,Maracy和Dunn,2011年)。然而,有更复杂的方法可以保持随机化不变,即使你以中间变量为条件,例如坚持。考虑到研究治疗本身(相对于对照)的影响的实际和理论兴趣,而不仅仅是分配或提供治疗的影响,对开发此类方法的兴趣越来越大(Hernán和Robins,2017; Sagarin等人,2014年; Sobel和Muthén,2012年)。在下面的文章中,我将重点介绍一种处理随机试验中不依从性的统计方法:编译器平均因果效应分析(CACE; aka)。局部平均因果治疗效应,LATE)(Angrist等人,1996年; Little和Yau,1998年)。该方法提供了一个公正的估计分配的影响,在那些谁实际接受治疗,即依从者或坚持者。换句话说,CACE分析比较了在治疗条件下坚持治疗的个体与在对照条件下如果他们被分配到治疗则会Angrist等人(1996)表明,在某些假设下,我们可以确定因果效应,从而提供治疗本身在这一参与者子样本中的效果。从那时起,许多研究已经成功地将分析思想应用并扩展到统计文献中的医学和行为干预的随机试验(Imbens和Rubin,1997; Jo,2002 a; Little等人,2009; Little和Yau,1998; Stuart等人,2008; Yau和Little,2001),一般来说,这些想法在分析不依从的因果关系时很有用(VanderWeele,2011)。因此,为了更全面地了解随机试验中的治疗效果,CACE可以在某些情况下提供补充信息。鉴于该领域的大多数研究人员都不知道CACE分析,并且因为它在检查互联网干预的临床试验中未得到充分利用,我将在本文中对CACE分析进行温和的非技术性介绍。此外,我认为互联网干预通常是高度结构化的治疗,主要基于基于文本的材料,治疗师参与有限(Andersson,2016),可能特别适合CACE分析。也就是说,与面对面治疗相比,更容易确定个体是否已经暴露于治疗内容,因为这通常不依赖于治疗师的行为(Hesser等人,2017年)。为了在面对面的心理治疗中做到这一点,需要提供治疗的治疗师的完整性评级,并且在绝大多数心理治疗试验中,这样的评级缺失(Perepletchikova等人,2007年),由于所涉及的方法挑战的潜力。因此,可以说,基于互联网的治疗形式简化了确定个人是否接受治疗的过程。本文件的结构如下。首先,我将简要介绍因果关系的潜在结果框架,这对理解CACE分析至关重要。其次,我将以非技术性的方式介绍CACE分析背后的基本思想,即在假设和模型规范方面的潜在变量框架中。第三,我将介绍一个CACE分析的应用实例,该实例使用的数据来自于一项在2010年前发表的基于互联网的肠易激综合征治疗随机试验。最后,我将提出一些模型的扩展,并以随机试验评估不依从情况下的互联网干预措施H. 赫德明《中华人民共和国电信与信息服务业务经营许32. 潜在结果框架反事实推理是因果询问的核心(Mackie,处理和对照,在整个单位群体上取平均值(Imbens和Rubin,2015)。使用期望,我们得到以下一般表达式:1974;Morgan and Winship,2007;Woodward,2003). 也就是说,是我们在特定条件下观察到的ACE=E[Y] i(1)Y i(0)]。(一)在相似但不相同的条件下,我们会观察到什么。条件的不同是原因。因此,我们需要设想一种可能的事态,即某些行动与所采取的行动不同。例如,假设约翰接受了一种基于互联网的抑郁症治疗,我们可以在治疗后测量他的抑郁水平。为了将治疗视为约翰抑郁水平的潜在原因,我们当量(1)清楚地表明,潜在结果模型不限于任何特定的结果,但为了简单起见,我们可以使用连续结果和平均差作为感兴趣的因果被估量。设μ1表示分配给治疗条件(Z = 1)时的群体潜在平均结局,μ0表示分配给对照条件(Z = 0)时的群体潜在平均结局。 ITT效应(所有随机化单位的平均值)可定义为,我们还需要想象一种情况,在这种情况下,约翰没有得到治疗,他的抑郁程度就不会是一样的。更正式地说,ITT==µ1µ0。(二)如果Z是Y的原因,那么如果Z发生了,那么Y就发生了,如果Z没有发生,那么Y就不会发生。根据定义,反事实是不可观察的,这使得因果关系成为一个挑战。正如Holland(1986)所表达的那样,这是“因果推理的基本问题”。947)。潜 在 的 结 果 模 型 ( AKA 。 Rubin 的 因 果 模 型 ;Holland , 1986年;Imbens和Rubin,2015年;Rubin,1974年,2005年)从统计学的角度,使用一旦我们确定了主要关注的ACE,我们就可以使用许多不同的分析方法来估计效果。例如,我们可以使用回归模型来估计治疗后测量的一个连续结局的τ和治疗分配的二元指标变量以及与结局相关的任何其他治疗前变量(Imbens和Rubin,2015)(例如,结果的治疗前值,ANCOVA方法)。标准线性回归模型是,形式和技术符号。作为一个广泛的,通用的框架,它提供了详细的条件下,我们可以期望得到联合国-Yi=0+1Zi+2Xi+ei,(三)因果效应的有偏估计。它还有助于研究人员在不同情况下清楚地思考因果关系和因果关联的潜在假设。因此,该模型已被证明可用于处理分配后 变 量 , 例 如 在 随 机 实 验 中 的 不 依 从 性 ( Frangakis 和 Rubin ,2002)。尽管在不同领域取得了这些进展和数十年的应用工作,但潜在结果模型在应用研究人员中仍然不普遍,特别是在心理学领域。在我们讨论不遵约问题之前,让我简要地介绍一下框架。为了更深入地处理潜在 的 结 果 模 型 , 读 者 可 以 参 考 其 他 来 源 ( Imbens 和 Rubin ,2015;Morgan和Winship,2007;Rubin,2005)。模 型 中 的 核 心 概 念 是 单 位 、 治 疗 和 潜 在 结 果 以 及 分 配 机 制(Imbens和Rubin,2015)。考虑一项随机试验,其中治疗有两个水平,治疗和对照,每个个体或单位在暴露于其中一种条件之前,在特定时间点的每种条件下都有潜在的结果。暴露于处理的任何单元都可能暴露于对照,反之亦然。更正式地说,这可以用治疗分配状态变量Z i表示,其中如果个体i被随机分配治疗,则Z i = 1,如果被分配对照,则Z i = 0;同样,设Y i(1)表示个体i被分配治疗时的潜在结果,Y i(0)表示个体i被分配对照时的潜在结果。个体因果效应可以定义为在这两个条件下潜在结果的差异,Y i(1)-Y i(0)。重要的是要注意,因果效应被定义为治疗和对照治疗下两个假设结果的差异,因此是相对于和依赖于控制的类型。一旦个体暴露于两种治疗(治疗或对照 )中的一 种,则仅 实现两 种潜在结 果中的一 种(Holland,1986;Imbens和Rubin,2015)。从本质上讲,因果推理被视为一个缺失数据问题,其中分配机制,已知或未知的研究人员,确定哪一个观察到的两个潜在的结果(鲁宾,1974)。随后,可以在个体水平上定义因果效应,但由于任何单位都无法联合观察到这两种结局,因此在实践中永远无法观察到这种因果效应(如果不假设多个单位的治疗效应恒定)(Holland,1986)。然而,我们可以使用多个单位并通过对暴露于不同处理条件的单位进行平均来了解因果效应(Imbens和Rubin,2015;Rubin,1974)。平均因果效应(ACE)是两组之间潜在结果的差异。其中Zi是二元治疗指标,Xi是治疗前评估的协变量,ei是正态分布残差。处理效应β1是模型中的主要关注点在预期中,单元对条件的随机化确保了分配机制独立于Yi的潜在结果和预处理特征。换句话说,随机分配到治疗组的单位将具有相同的协变量和(潜在)结局分布,使各组在预期中具有可比性(Shadish等人, 2002年)。随机化的力量将创造出一种所谓的强随机性,鲁宾术语中的分配机制(Imbens和Rubin,2015;Rubin,1974)。当分配机制不是由实验者强制执行,而是由个体选择时,混淆是一个潜在的问题。例如,当个人可以自我选择接受治疗时,动机可能是一个无法观察到的变量,影响分配机制和潜在结果。在这种情况下,分配机制被称为混淆(Imbens和Rubin,2015)。随机试验中的依从性或一致性也是如此,因为参与者可以在提供治疗后选择是否因此,同样的分析回归模型(方程。(3)如果我们以一个中间变量为条件,估计ACE的方法可能会有偏差因此,随机化除了可分配的分配机制(通常通过单位的随机化来实现)之外,Rubin(Imbens和Rubin,2015,pp. 11-1. “No interference between units”: the potential outcome for any unitdoes2. “No hidden variations of treatments”: for each unit, there is nodifferent versions of treatment conditions that lead to other poten-tial作为违反SUTVA的一个例子,控制条件下的一些参与者可以通过治疗条件下的参与者访问基于指导的基于互联网的心理治疗的基于文本的材料,因此在没有治疗师指导的情况下接受低于标准的治疗。因此,现在有两种形式的主动H. 赫德明《中华人民共和国电信与信息服务业务经营许41C治疗,其中之一不是操作的一部分(即,没有治疗师指导的治疗),因此我们会有三个,而不是两个,潜在的结果。另一个例子是丈夫和妻子都被包括在同一个治疗试验中的情况,该试验检查基于个人的心理治疗。在这种情况下,他们的结果可能会受到他们的相互作用的影响(无论他们是否被分配相同或不同的条件)。当SUTVA在随机化实验中成立时,基于二进制分配状态(Zi)和二进制通信状态(Ti)的分层。也就是说,个体可以根据他们是否被分配到治疗组(Z i=1,治疗组,Zi=0,对照组)和他们是否遵守治疗组(T i=1,依从者,T i=0,不依从者)来分类。然后,令指标Ti=Ti(Z i)为依从性状态的指标,其中Ti(1)为当分配给治疗条件时个体i的依从性状态,并且Ti(0)是当分配给控制条件时个体i的依从性状态个人可以分为四类。治疗组和对照组之间的,=y1y2,是无偏估计值,Angrist等人(1996年)将这些顺从者标记为从不接受者,总是接受者,τ。纳入 与结局相关 的治疗前协 变量将提高 精确度( Imbens andRubin,2015)。在随机化试验中,也可以根据这些治疗前协变量获得τ的无偏估计值(Imbens和Rubin,2015)。例如,我们可能只对女性参与者的平均治疗效果感兴趣(即,ITT|女性)。然而,如前所述,以类似的方式对中间变量进行调节可能会使估计值产生偏差。这就是主要分层,特别是CACE分析的作用。3. CACE分析:假设CACE分析是经典ITT分析的扩展。在CACE分析中,我们的目标是估计分配的因果效应,即治疗和对照之间结局的平均差异,但仅在依从者亚组内(即,ITT|编译器)。与ITT相似,无法观察到个体水平的因果效应,但在某些假设下,可以估计CACE的平均值对于连续结局,依从者亚组中个体的总体ACE为,反对者和反对者:• 服从者是那些做他们被指派做的事情的人,也就是说,Ti(1)=1且Ti(0)=0;从不接受治疗者即使在被分配治疗时也不接受治疗,即,Ti(1)=0且Ti(0)=0;总是接受治疗的人不管他们签的是什么,也就是说,Ti(1)=1且Ti(0)=1;• defiers做相反的事情,他们被分配,即,Ti(1)=0和Ti(0)=1。CACE=c=µ1cµ0c,(四)除了随机化和SUTVA,还有两个关键的其中μ1 c表示分配给治疗条件(Z = 1)时依从者的潜在平均结局,μ0 c表示分配给对照条件(Z = 0)时依从者的潜在平均结局。我们还可以将我们的总体ITT效应τ视为包括不依从者和依从者的群体平均治疗效应的总效应(Little和Yau,1998)。 也就是说,τ = πcτc+(1 − π c)τn,其中遵守者的比例为π c,不遵守者的平均治疗效果为τn。 如果我们解决了依从者之间的治疗效果(即,CACE)我们得到,C=(一)c)n.(五)这看起来很简单,但问题是在等式中只观察到一部分信息。(4)和(5):我们可以获得治疗条件下依从者的比例和依从者的结局,但对照中缺少相同的信息这是因为随机分配至对照组的患者从未接受过治疗,因此我们不知道他们在治疗下的反应如何。考虑到未观察到的关于依从者成员资格和相关控制结果的信息,如果我们希望比较该参与者子样本的治疗和控制,我们需要做出额外的假设。Angrist等人(1996年)使用主体分层澄清了二元依从性(全部依从或无依从)情况下的假设。在主要分层中,根据所有治疗条件下的中间变量(如依从性状态)的潜在值对个体进行分类(Frangakis和Rubin,2002)。该方法允许研究人员在主要分层内估计ACE,这确保了变量(在这种情况下为相容性)不会影响治疗分配,因此可以CACE的假设(Angrist等人, 1996年):1. 单调性:没有defiers。2. 结论限制:治疗分配在从不接受者和总是接受者中没有直接影响。这也意味着,不依从者的结果是相同的,无论他们被随机化的条件。在试验中,受试者被设计禁止接受与他们被分配的条件不同的条件,不依从类的数量可以减少到一个:从不接受者。在这种情况下,单调性假设也自动成立,因为没有defiers。在本文中,我将重点讨论这种形式的不合规,所谓的片面不合规(Imbens和Rubin,2015)。为了简单起见,我将把那些从不接受的人称为不服从者。排除限制假设仍然很重要,在评估心理治疗的试验中可能会被违反,其中方法(例如,盲法)来隐藏分配是不可能使用的(Jo,2002 a)。违规的一个常用例子是,被随机分配接受治疗但没有接受治疗的个体由于错过机会而士气低落。在控制下没有观察到这种影响,因为这些人无法获得治疗。换句话说,在不服从者(从不接受者)中存在一种(心理学上的)分配效应如果排除限制假设成立,则无论分配如何,不服从者的潜在换句话说,不依从者之间的治疗分配没有影响,即τn=0。在这种情况下,CACE(方程式)(5))等于,在随机试验中,将其作为任何其他治疗前特征进行治疗(Frangakis和Rubin,2002)。换句话说,一个主要阶层是一个c=.C(六)在潜在结果方面,个体的同质亚组。在这种特殊情况下,我们现在可以将个人分为主要的当量(6)被称为CACE的工具变量估计量(Bloom,1984;Imbens和Rubin,1997;Little和Yau,1998),并且等式(6)中的两个量都是(6)可以使用样本统计来估计(假设··H. 赫德明《中华人民共和国电信与信息服务业务经营许5在Eq. (6)大于零)。如果我们有治疗条件下依从者和不依从者的样本比例,并且基于随机化,我们可以假设对照条件下的比例相同,则可以估 计 人 群 中 依 从 者 的 比 例 (Jo , 2002 a ) 。 因 此 , 在 这 些 假 设(SUTVA,单调性,EX排除限制)下,CACE在随机实验中被识别,并且可以用观察数据估计。4. 隐变量框架大致分类,有两种常用的方法,仅观察到对照的总体平均值μ0因此,控制条件下总体均值的分布可以看作是两个未观察到的分布(顺从者和非顺从者)的混合。 (Jo等人, 2010年; Jo和Muthén,2001年)。 在二进制通信的情况下,混合是,μ0=(1−π c)μ0 n+π c μ0 c,其中服从者的比例是π c,总体中不服从者的潜在结果均值是μ0 n。 求解控制μ 0 c中服从者的总体均值,得到μ0 c=(μ0−(1−π c)μ0 n)/π c。在排除限制假设下,不依从者不受分配的影响,因此在治疗和控制方面应具有相同的人群平均值(即, μ1 n= μ0 n)、CACE(等式(4))现在可以重写为,估计CACE:工具变量方法,简单地说,c= µµ0(1c)µ1n。总ITT效应除以依从者比例(等式(6)、1c最大似然(ML)估计方法(Jo,2002年a;Jo和c(八)Muthén,2001年;Little和Yau,1998年)。我将重点放在后者,特别是最近的CACE估计方法,是在结构方程模型的框架内使用潜变量进行。我这样做有两个主要原因。首先,已知ML估计比IV方法更有效(Imbens和Rubin,Eq.中的所有参数(8)可直接从观测数据估计,并可使用ML估计(Jo et al., 2010年)。然后可以使用以下线性模型(Jo和Muthén,2001)评估潜在类别k内个体i的单个连续结果Y的CACE,1997;Little和Yau,1998)。第二,使用ML估计的潜变量方法在CACE的各种扩展方面更加灵活Yik=k+ZkZi+ik,(九)模型(例如,包括协变量、增长模型、多重结果)(Jo和Muthén,2001)。在CACE估计的潜在变量框架内,将com-mortality状态视为可能具有不 同模型 参数 和分布 的子群 体的有 限混合物( Jo和 Muthén ,2001)。编译器成员的主要阶层都属于一个单一的潜在类变量的比例总和为1,其中的概率,一个人属于某一类是要估计。事实上,由于主要的阶层无法被观察到,自然就把每一阶层看作属于一个潜在的、未被观察到的类变量(Jo和Muthén,2001)。在二元服从的情况下,潜在类变量Ci包含两个主要层,或潜在类,服从者(Ci=c)和不服从者(Ci=n)。服从者将接受治疗,但只有当他们被分配到治疗,而不服从者将永远不会接受治疗(即,不受重视的人)。更正式地说,c(编译器),如果Ti(1)=1且Ti(0)=0其中,α k是依从性等级k内对照组的平均值,γ Zk是等级k内的治疗效果。每个类别k内的残差项ik具有方差σ k2,其正态分布,均值为零。 类变量C包含两个水平(K)或类(k = 1,对于顺从者,k =2,对于不顺从者),其中顺从者的比例为π1,不顺从者的比例为1 − π1= π2。 如前所述,在治疗条件下观察到依从性,但在对照中缺失。就像普通的回归一样,我们可以得到每个顺从者类内的控制和处理的平均值。不依从者的控制和治疗均值分别为μ0,k=2= α2和μ1,k=2= α2+ γ Z2。类似地,依从者中控制和治疗的平均值分别为μ0,k=1= α1和μ1,k=1= α1+ γ Z1。由于我们只有对照组的总体平均值,请注意,对照组中依从者和不依从者的两个平均值α1α2因此,我们需要排除限制假设来进行识别。根据排除限制假设,治疗-Ci=n(非编译器), 如果Ti(1)= 0且Ti(0)= 0。(七)不服从者(k=2)之间的分配效应被限制为零γZ2=0,使得控制中的不服从者之间的平均值等于与传统的潜在类分析或混合模型相比,潜在类是未观察到的子群体,而类是治疗中不依从者的平均值,即α2= μ1,k=2。 CACE(方程式(8))现在可以用已知量重新表示为,经验 衍生 (卢布克 和 卢宁厄姆, 二〇一七年; Muthén和Shedden,1999),CACE中的每个类对应于作为先验确定的主层。也就是说,类不受c=Z1=µ1,k=1µ0(11)µ1,k=2。一(十)治疗分配,并且可以被视为(未观察到的)治疗前特征的类别。此外,类变量并非完全未观察到;依从性类在干预中观察到,但在对照中缺失。因此,关于遵守类型的信息不完整可视为数据缺失问题(Little和Yau,1998年)。该模型使用干预措施中有关类别成员身份的可用信息,并使用模型(Eq. (9))可以很容易地通过包括预测结果的协变量来扩展。一个自然的扩展是将结果的基线值作为协变量纳入模型中,使其成为ANCOVA模型。还可以包括与结局相关的任何其他分配前协变量,以提高精确度。协变量的影响可以被限制为在两个类中相同,或者我们可以放松这一假设,允许协变量的影响在两个类中不同。具有协变量Xi的CACE模型为,EM算法类似于在其他ML-EM估计情况下处理缺失数据的方式(不完整Yik=k+ZkZi+XkXi+ik,(十一)数据缺失的ML-EM的技术解释,Enders,2010),模型中的所有可用信息(例如,在干预中观察到的顺应性信息以及在模型中观察到的其他辅助信息)用于获得ML估计。关于混合建模中ML-EM估计的更多Jo和Muthén , 2001 年 ;Little 和 Yau , 1998年 ;Muthén 和 Shedden , 1999年)。假设在控制条件下未观察到顺应性类型其中γXk表示协变量在类别k内的效应。此外,我们还可以包括协变量来预测依从性状态。这具有实质性意义,因为我们可能想知道哪些参与者可能是研究报告的遵守者。此外,这可以增加CACE的功效并减少由于模型错误指定而导致的偏倚(Jo,2002 a;Stuart和Jo,2015)。只有两个类,该模型是一个逻辑回归模型,检查成为编译器的概率(π1i)作为一功能的一设置的协变量x1, logit (π1i)=β0+βi xi,其中β0为logit截距,βi为logit向量H. 赫德明《中华人民共和国电信与信息服务业务经营许6系数(Jo,2002 a;Jo and Muthén,2001)。虽然该模型可能看起来很复杂,但它可以很容易地在结构方程程序中实现(例如,Mplus),并且使用ML估计来联合地估计每一事物。图1描述了具有预测结果(Y)和依从性状态(C)的协变量(X)的模型。在图中,正方形表示观察到的变量,圆形是包含有关合规状态的信息的潜在类变量。观察到的变量的实线对应于变量之间的回归。具体而言,从Z(二元治疗变量)到Y(结局)的路径代表治疗效果。从潜在类变量(C)到观察变量(Z,X)对结果的回归的虚线表示允许对结果的影响在依从性类之间变化。从潜在类变量到结果的实线表示允许不遵守者和遵守者的均值不同。该模型可以在Mplus中进行估计,图1中模型的输入文件在MplusX1中提供(有关Mplus语法的更多详细信息,请参见用户手册,Muthén和Muthén,2017)。为了能够指定干预中已知但控制中缺失的类,Mplus中的TRAINING选项与包含编译器类成员信息的两个观察变量(c1,c2)一起使用治疗中的个体如果是不依从者,则c1的值为1,c2的值为0,如果是依从者,则c1的值为0,c2的值为1。控制组中的个体的c1和c2都被赋值为1,以指示他们的类成员身份是未知的。CLASSES命令指定潜在类变量c的名称,括号中是要使用的类的数量(即,2)使用混合建模,即TYPE= MIXTURE。两个类别中的模型估计值均在总体%下提供在此,结果y根据二元治疗变量(z)和额外的协变量(X)进行回归。依从性状态(c)也回归到相关变量上。类别特异性效应见c#1和c#2。治疗效果在不依从者类别(c#1)中被固定为零,而在依从者类别(c#2)中被自由估计。结果的平均值(截距)、协变量对结果的影响以及残差方差都是在每个类别中自由估计的,也就是说,允许它们在不同类别中变化。通过删除输入文件中的类特定语句,5. CACE分析:说明性实例为了证明CACE估计,来自先前发表的针对肠易激综合征(IBS)的基于互联网的指导性心理治疗的数据(Ljótsson等人,2014年,将使用。在本研究中,受试者(N=309)被随机分配至治疗组和活性对照组。该研究旨在分离先前充分验证的IBS心理治疗的核心组成部分(IBS症状和情况的暴露疗法)(Ljótsson等人,2011年)。两种条件之间的唯一区别是,在治疗条件下,个人接受了完整的治疗包,而在对照组中,核心治疗成分之一被删除。我们可以记录干预中的任何个体是否获得了试验中主要关注的治疗模块。因此,在本研究中,将编译者定义为访问治疗模块的人员,该模块包含描述试验中分离的治疗组分的文本。使用该定义,55%的住院患者被归类为治疗条件下的依从者。由于被随机分配到对照组的个体没有获得隔离治疗的机会,因此从不接受治疗者是试验中唯一可能的不依从类型。先前报道的ITT分析显示,在治疗后评估时,该效应有利于治疗,具有小至中等的效应量,但使用CACE分析的再分析表明,该效应被大大低估(Hesser et al.,2017年)。这里用来演示CACE的分析模型是Fig. 1. 对二元治疗指标(Z)和额外协变量(X)回归的连续结局(Y)的CACE分析。回归模型(如等式(11);如图1所示),其中IBS症状的结果后测量值对二元治疗变量和相同结果测量值的治疗前值进行回归为了能够比较ITT、符合方案和CACE分析,计算了每个模型的非标准化平均差异和终点效应量(d效应量为条件之间的平均差异除以估计的标准差(来自ITT分析)。ITT分析提供了分配的总体因果效应,但忽略了几乎一半的受试者没有接受试验中实际测试的治疗组分的事实因此,它可能低估了治疗的效果。符合方案分析使用了与ITT相同的模型,但仅纳入了治疗中归类为依从者的个体,并将结果与对照组中的所有个体进行了比较(N=240)。该估计与ITT或CACE的因果关系不同,但进行分析是为了能够与其他模型的结果进行对比。最后,CACE分析使用与ITT相同的总体模型,但该模型还通过在回归模型中纳入潜在类变量来考虑依从性状态在不服从者(从不接受者)中分配的影响为了使CACE与其他模型具有可比性,将两个类别中变量对结局的影响限制为相同。使用Mplus(Muthén和Muthén,2017)和非正态稳健标准的全信息最大似然估计,错误. 1表1显示了这些模型的主要结果如表1所示,CACE分析的规模几乎是ITT的两倍(效应量为0.76 vs.0.42),也显著高于符合方案(效应量=0.58)。这些估计值与早期出版物中报告的估计值相似,但在给定分析模型(ANCOVA vs生长模型)和协变量的情况下略有不同(参见Hesser等人,2017年)。更重要的是,CACE和ITT之间的结果差异证明了进行CACE分析的重要性。换句话说,在效果1各条件下评估后有少量缺失数据(n=17)。为了能够将所有个体纳入模型,将治疗前结局值的方差纳入模型。Mplus将该变量视为模型中的任何其他因变量,因此在随机缺失假设和多变量正态性下返回具有不完整数据的ML估计值(Muthén等人, 2016年)。H. 赫德明《中华人民共和国电信与信息服务业务经营许7表1来自估计模型的治疗效应。分析估计值标准误z值p值效应量在潜在变量框架内估计CACE时的灵活程度。分析模型可以在同一模型中容纳多个结果,非连续结果(例如,分类结果),以及随时间反复测量的结果(Jo和Muthén,2001年)。ITT −4.09 1.145 −3.5710.01 0.417<符合方案−5.651 1.271 −4.4460.01 0.577<中国海关-7.483 2. 293-3.2640. 01 0.764<注. CACE =符合者平均因果效应; ITT =意向治疗。根据分析模型,CACE或ITT。CACE分析中可纳入其他协变量,以检查与结局和依从性类型的可能关联。如前所述,在模型中纳入协变量的动机是多方面的。首先,通过回归一组与结果密切相关的基线协变量的结果,可以获得精确度第二,这使我们能够在遵守者和不遵守者的类别中检查基线特征和结果之间的单独关联。第三,通过对一组协变量的回归合规类成员资格,可以增加统计功效,并且可以减少由于模型错误指定而导致的偏差。第四,这种遵守类型的逻辑回归使我们能够检查哪些
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